尼替西农的新用途——获批治疗黑尿症

为黑尿症患者带来一线希望与宽慰

尼替西农最近获批用于黑尿症，为患有这一罕见且使人衰弱的遗传疾病的人们带来了希望。尼替西农此前用于治疗酪氨酸血症1型，其扩展应用帮助了那些因症状进展和治疗选择有限而苦苦挣扎的黑尿症患者。首次出现了可能减缓黑尿症进展的病情修饰疗法，为等待药物治疗的患者及其家庭带来了真正的缓解！

应对黑尿症的严峻现实

黑尿症 黑尿症是一种罕见的遗传代谢疾病，全球发病率约为25万至100万人中1例，伴随终生症状。

黑尿症的以下症状不容忽视，如出现应立即就医——

• 皮肤、外耳或眼睛出现蓝色、灰色或黑色变色
• 关节疼痛和僵硬
• 活动能力下降
• 睡眠问题
• 呼吸困难
• 尿液变黑

如今已有药物 针对根本原因，但高昂的费用和当地缺货使许多患者无法获得。让我们探讨如何获得负担得起的 轻松合法获得黑尿症药物，无经济负担！

治疗药物 黑尿症 - 如何 尼替西农的作用

尼替西农现在可用于减缓成人黑尿症的进展。它带来希望，减缓症状，并能改善生活质量。

作用机制

Nitisinone 通过抑制代谢途径中的早期步骤，阻断了黑尿酸的生成。它显著降低了HGA水平，从而减缓了疾病引起的长期损害。

批准状态

欧盟  

2020年， 欧洲药品管理局（EMA） 批准尼替西农用于治疗黑尿症，这是首个获批的针对该罕见疾病的病情修饰治疗。

美国 

尼替西农（Harliku®）是 美国FDA正式批准 于2025年6月19日获批用于治疗成人黑尿症患者。这是该病首个且唯一获得FDA批准的疗法。

英国
有条件使用/非标签使用 在某些地区允许使用。

澳大利亚和新西兰

尚未获批

为什么Nitisinone的获取仍然是个挑战？

Nitisinone带来希望，但对许多人来说仍然昂贵且难以获得。在某些情况下，本地无库存或价格远高于患者可承受范围，尤其是长期使用时。

由于Alkaptonuria是一种极罕见疾病，大多数医疗系统不提供治疗补贴，患者和家庭需自行承担费用压力。 

仿制药 Nitisinone - 安全、有效且负担得起

好消息 Alkaptonuria患者的好消息是 仿制Nitisinone现已在多个受监管市场轻松获得，其生物等效于品牌版本。这意味着与品牌药相比，仿制药具有类似的

• 活性成分
• 强度和剂量
• 安全性
• 有效性
• 100%正品

所有这些费用仅为一小部分，且易于获得！

Medspartner如何支持负担得起的Nitisinone获取

在Medspartner，我们致力于弥合患者与改变生命的治疗之间的差距，并采购 正品且高质量的 Nitisinone 来自获得全球监管机构批准的持牌制造商 EMA或FDA。

我们提供

• 来自受监管、经过验证供应商的正品Nitisinone。
• 在40多个国家合法配送个人使用。
• 全面的处方协助和文件流程。
• 透明采购，无隐藏中间商。
• 为罕见病患者提供端到端支持。

进口Nitisinone合法吗？

是的，个人进口仿制药 Nitisinone 在许多国家是合法的。大多数国家允许患者凭有效处方和支持文件，限量进口处方药用于个人使用。

Medspartner帮助您根据当地法律采购药品，并为客户提供合规的文件支持。

治疗Alkaptonuria的一个进步

随着Nitisinone的批准成为Alkaptonuria患者的转折点，Medspartner致力于实现 安全、有效且负担得起的治疗 为最需要的患者提供可及性。

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