治疗威尔森氏症的廉价药物--治疗优势和获取途径

威尔逊氏病是一种罕见的遗传性疾病，患者体内无法排出多余的铜，导致毒素在肝脏、大脑和眼睛等器官中积聚。这是一种罕见的遗传性疾病 约每 3 万人中就有 1 人患此病。.如果没有正确的治疗方法，铜含量过高会导致器官损伤，危及生命。

幸运的是，通过早期诊断和持续治疗，威尔逊氏病患者可以过上充实而健康的生活。但一个主要障碍依然存在 负担能力.

在本博客中，我们将探讨可负担得起的药物，确保全球都能获得 威尔逊氏病治疗方法.

威尔逊氏病的病因是什么？

威尔逊氏病是一种严重的遗传性疾病，由 ATP7B 基因缺陷引起。.该病为常染色体隐性遗传。这意味着父母双方必须将相同的异常基因遗传给孩子，孩子才会患病。很多时候 那些只有一个异常基因的人不会表现出任何疾病征兆但却是携带者。虽然威尔逊氏症无法治愈，但可以通过治疗来控制病情。

威尔逊氏病的治疗 

大多数威尔逊氏病患者都可以通过早期诊断和持续治疗，过上充实而健康的生活。及时开始治疗可大大降低对肝脏或大脑造成持久损害的风险。但是，对于许多家庭来说，基本药物的费用可能是一大负担。

威尔森氏症药物通过清除体内积聚的铜或阻止铜的吸收来发挥作用。

治疗威尔逊氏症的药物主要有三种

青霉胺

• 青霉胺是一种螯合剂，用于清除体内的铜。 
• 它能使体内多余的铜随尿液排出体外。 
  
  

Trientine

• Trientine 是青霉胺的替代品。 
• 它也是一种螯合剂，能清除体内的铜，但副作用稍小。

大多数患者的处方是 青霉胺或曲安奈德 视其耐受性而定。

锌

• 在某些情况下，锌也是一种选择。它的作用是防止肠道吸收食物中的铜。 

为什么治疗威尔逊氏病的药物如此昂贵？

罕见疾病认定

由于威尔逊氏病的患病率不到全球每 3 万人中有 1 人，因此该病的药物被归类为 "孤儿药"，这种药物通常竞争有限，开发奖励较高，因此定价较高。

品牌垄断

在某些地区，只有一两家公司拥有销售权，尤其是三苯氧胺制剂。由于没有仿制药竞争，价格居高不下，每年往往超过 75,000 美元至 180,000 美元。

本地无法使用

有些国家在当地没有分销商，或者只在医院销售药品，而保险或公共卫生系统可能无法报销。

高加价和配送成本

即使仿制药在国际上有售，当地价格也可能包括进口商加价、物流费和药房处理成本，从而使价格远远超出制造成本。

威尔森氏症药物制造商救济和获取计划

1. 博士康患者援助计划
   宝诗健康公司是 青霉胺 (Syprine®)和 Trientine (Cuprimine®)在美国提供 患者援助计划 (PAP)患者援助计划 (PAP)。
   申请资格- 美国居民，以收入为基础，必须没有涵盖药物的保险。
   
   
2. 罕见病基金会与共付费计划

一些组织为罕见病/孤儿病提供 为罕见病/孤儿病提供经济援助即使与制造商没有直接联系。
例如-

• HealthWell 基金会--罕见病基金
• 国家罕见病组织 (NORD)- 与药品生产商合作开展项目。
• 援助基金（TAF）- 可根据资金情况提供支持。

当本地选择过于昂贵时，个人进口负担得起的非专利药

许多国家允许个人从其他地区进口负担得起的救命药物，前提是当地无法负担得起、无法获得或不适合患者。Medspartner 可帮助患者凭当地医疗保健专业人员开具的有效处方和患者当地法律规定的其他必要文件，以个人名义进口价格合理的威尔森氏症药物。

以下是 成本比较表显示 威尔森氏症非专利药成本比较表(Trientine, 青霉胺, 醋酸锌）通过 Medspartner 的进口计划以及 大致国际价格.

威尔森氏症仿制药的优势

节约成本 巨大的成本节约使面临经济压力的患者也能获得这种药物。

质量保证 这些仿制药来自经 FDA/EMA 批准的印度制造商，质量上乘。

合规进口 只有在根据本国法规进行尽职调查后，才能处理订单。

经济实惠的威尔逊氏病治疗方案触手可及

曲安奈德、青霉胺和醋酸锌 这些药物是威尔逊氏病患者的救命稻草，但对许多人来说，费用可能是一个障碍。好的一面是，在印度等国家，国际患者可以通过个人进口的方式获得价格低廉且安全的药物。在 Medspartner，我们帮助面临经济障碍的患者获得这些安全有效的药物。

今天就给我们写信探索安全、实惠的途径，购买负担得起的威尔森氏症治疗药物。