治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的价格低廉的 Risdiplam，现可在 MedsPartner 上购买

摘要： 本指南分享截至 2025 年 10 月的最新信息，介绍如何通过 MedsPartner 获得价格合理的脊髓性肌肉萎缩症 (SMA) 非专利药 Risdiplam。它解释了 Risdiplam 的作用、新的印度定价发展、符合规定的个人进口如何运作、典型的保险障碍，以及如何在不影响质量的情况下安全地降低成本。

脊髓肌肉萎缩症（SMA）是一种遗传性疾病，会影响负责肌肉运动的运动神经元。它会导致渐进性肌肉无力和丧失活动能力，是全球婴儿死亡的主要原因之一。尽管有新的治疗方法，但治疗 SMA 的费用仍然非常高昂。挽救生命的药物如 Evrysdi®等救命药物在患者一生中的花费高达数百万美元，这让患者家庭望而却步。

不过，SMA 患者和护理人员终于看到了一线希望！ 在德里高等法院作出裁决后，一种低成本的 Risdiplam 非专利药现已在印度上市。现在，通过 MedsPartner 的合规个人进口计划，全世界的患者都可以合法地获得这种改变生命的 SMA 药物，其价格比品牌药物低 90%。 Evrysdi®.本博客重点介绍这些经济实惠的 SMA 治疗方案和获取途径。

什么是 Risdiplam？它对 SMA 患者有什么作用？

Risdiplam是 Evrysdi®的仿制药，是治疗脊髓性肌肉萎缩症儿童和成人患者的口服药物。SMA是由SMN蛋白水平低引起的。 Risdiplam 可改变 SMN2 的前核糖核酸剪接从而使您的身体制造出更多的全长 SMN 蛋白。

较高水平的 SMN 可支持运动神经元，稳定或改善运动功能.美国 美国食品和药物管理局于 2020 年首次批准 Evrysdi® 用于 2 个月及以上的患者。适用于 2 个月及以上的患者，后来扩大了适用于较小婴儿的标签范围，并于 2025 年增加了一种片剂。

最近的临床数据说明了 Risdiplam 在治疗 SMA 方面的作用 

长期 SMA 试验显示 Risdiplam 可在主要群体中持续获益。 FIREFISH 对婴儿期发病的 SMA报告显示，在多年的随访中，运动疗效得到了维持或改善。 SUNFISH在 2 型和 3 型中展示了四年的疗效和安全性数据。这些数据进一步说明了为什么治疗的连续性很重要，以及为什么可负担性对家庭至关重要。其他研究，如 JEWELFISH等其他研究以及正在进行的联合用药研究旨在进一步优化功能，这使得不间断用药和持续用药变得更加重要。

为什么使用 Evrysdi®在美国等地价格昂贵？

SMA 是一种罕见疾病，受孤儿药保护，竞争有限.原研药生产商投资进行了复杂的试验，涉及多种 SMA 类型。再加上专业生产和分销，以及患者人数较少，导致零售价非常高。

因此，每月的 每月费用® 在美国每月的费用高达数万美元。专科药房的加价、事先授权要求和有限的处方目录位置进一步提高了许多投保家庭的自付费用。

是什么让 2025 年的 Risdiplam 价格合理？

德里高等法院法官允许 Natco Pharma在印度推出仿制药 Risdiplam，其成本仅为品牌药的一小部分。这项裁决开辟了一条可靠的供应途径，许多国际患者也可以通过合规的个人进口方式使用这种药品。

Risdiplam vs. Evrysdi®- 典型月份的成本比较

通过 MedPartner 通过 MedsPartner价格约为 80毫升为260美元相比之下 $13,157品牌的 Evrysdi®在美国.这相当于 节省 98的同等剂量。

仿制药 Risdiplam 对 SMA 患者的实际影响

全球数百万家庭在高昂的医疗费用面前举步维艰. 人类付出的代价是惨重的。作为 SMA 患者和倡导者 Sherry Toh直言不讳地说："我的生命已经贴上了价格标签"。

在 MedsPartner，我们已经帮助 45 个以上国家的 30,000 多名患者获得了负担得起的罕见病基本药物。现在，我们很自豪能将这种支持扩展到 SMA 社区，让世界各地的患者更容易获得治疗，并对治疗充满希望。

"我们希望这一判决能为 SMA 患者铺平道路，让他们能够负担得起"。- Purva Mittal（患者倡导者）.

如何通过 MedsPartner 购买价格低廉的仿制药 Risdiplam？

许多国家允许个人进口，以便在当地无法负担或无法获得治疗时进行治疗。您需要主治医生开具的有效处方。每次装运的数量限制通常为最多 90 天的用量。MedsPartner 会核实处方和您当地的规定，从知名制造商处采购药品，并按照您所在国家的规定发货。我们为您提供清关所需的所有文书工作和步骤支持。

Evrysdi 的保险障碍®和切实可行的下一步措施

保险公司通常对 Evrysdi®的事前授权规定，而且许多计划设定了非常高的共付额。制造商的支持可以帮助一些家庭，但不是所有家庭。 基因泰克的 MySMA 支持和访问解决方案分享有关财务帮助和导航的信息。

如果您的计划拒绝承保或您的自付费用仍然无法支付，通过合规的个人进口仿制药 Risdiplam 可以快速、安全地弥补缺口。申请时，您应提供基因报告、门诊记录、运动评分和对替代品的不耐受性，并附上仿制药 Risdiplam 的正式报价，作为避免治疗中断的低成本选择。

回答关于 Risdiplam 和访问的常见问题

Q1.仿制药 Risdiplam 的疗效是否与品牌药 Evrysdi®?

A. 是。仿制药 Risdiplam 含有相同的活性成分，如果来自合格的制造商，则具有生物等效性。MedsPartner 从 FDA 或 EMA 批准的工厂供货，并共享批次详情，以确保您的安全和放心。

Q2.仿制药 Risdiplam 的价格与 Evrysdi®?

A. 通过 MedsPartner 购买非专利 Risdiplam价格约为 每 80 毫升 260 美元相比之下$13,157品牌的 Evrysdi®在美国.这相当于 节省 98的同等剂量。

Q3.进口 Risdiplam 供个人使用是否合法？

A. 许多国家允许个人凭有效处方少量进口用于治疗。大多数地区允许为指定病人提供每个包裹最多 90 天的用量，并要求有明确的非销售申报单。MedsPartner 会根据您当地的规定准备所需的文件并支持清关。

Q4.如果保险拒绝 Evrysdi®或共付额太高怎么办？

A. 您可以向您的神经科医生申诉，并提交临床记录和基因报告。您还可以通过 MySMA 支持.如果承保仍然失败或共付额仍然无法承受，您可以使用 MedsPartner 获取非专利药 Risdiplam只需支付一小部分费用。

Q5.MedsPartner 如何提供安全、优质的 Risdiplam？

A. Medspartner 提供符合要求的个人进口治疗 SMA 的经济型 Risdiplam。我们专门从美国 FDA/EMA 批准的制造商处采购优质药品，并在发货前对每批药品进行严格的质量检查。您的订单将连同所有必要的产品文件通过知名物流合作伙伴发货，以实现端到端的可追溯性。

想要以实惠的价格访问 Risdiplam？ 

写信给我们如果您需要有关符合规定的个人进口仿制药 Risdiplam 的指导。您可以在不放弃治疗的情况下减轻每月的经济负担。我们的团队将为您提供有关进口规则、价格和订购流程的信息。

作者简介 Mrinalini Sachan 是一名医疗内容撰稿人，在医疗技术、制药和医疗保健主题方面拥有十多年的写作经验。她擅长将复杂的临床课题转化为面向患者和护理人员的清晰、翔实的内容，并致力于改善全球医疗保健和推动积极的社会变革。