
尼替西酮的新用途--获批治疗钾通尿症
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阿尔卡普通尿症患者的宽慰与希望
最近,尼替西酮(Nitisinone)被批准用于治疗钾丙ton尿症,这给患有这种罕见且使人衰弱的遗传性疾病的患者带来了希望。尼替西酮以前曾用于治疗酪氨酸血症 1 型,扩大尼替西酮的使用范围有助于那些饱受进行性症状和有限治疗选择困扰的钾通尿症患者。这是第一次有一种疾病修饰疗法有可能减缓钾通尿症的进展,为一直在等待药物治疗的患者及其家人提供了真正的解脱!
应对阿尔卡普顿尿症的严峻现实
黑尿症或称 "碱蛋白尿",是一种罕见的遗传性代谢紊乱疾病,全球约每 25 万至 100 万人中就有 1 人患病,症状伴随终生。
以下是不容忽视的钠钾尿症症状,如果出现这些症状,必须立即就医。
- 皮肤、外耳或眼睛变蓝、变灰或变黑
- 关节疼痛和僵硬
- 行动能力下降
- 睡眠问题
- 呼吸困难
- 尿液变黑
如今,有一些药物 针对根本原因但是,高昂的费用和在当地无法买到的情况使许多患者无法获得这些药物。 让我们一起来探讨如何轻松、合法地获得经济实惠的 碱丙酮尿症的药物,而不必承受经济压力,轻松且合法!
药物治疗 AKU - 如何 尼替西酮的作用
现在,尼替西酮可用于减缓成人碱蛋白尿的进展。它给人们带来了希望,减缓了症状,并能提高生活质量。
如何使用
尼替西酮通过抑制代谢途径中较早的一步,阻止高戊酸的产生。它能大大降低 HGA 水平,从而减缓该疾病造成的长期损害。
批准状态
欧盟
2020 年,欧洲药品管理局(EMA 欧洲药品管理局 (EMA) 批准尼替西酮用于治疗 AKU,这是首个获准用于治疗这种罕见疾病的疾病改变疗法。
美国
尼替西农(Harliku®)获得 于于 2025 年 6 月 19 日被美国食品及药物管理局正式批准用于治疗成人碱丙酮尿症患者。它是第一种也是唯一一种经 FDA 批准用于治疗这种疾病的疗法
英国
有条件使用/标签外使用允许在某些地区使用。
澳大利亚和新西兰
尚未批准
为何尼替西酮的获取仍是一项挑战?
尼替西酮给人们带来了希望,但其价格仍然昂贵,许多人无法获得。在某些情况下,当地没有尼替西酮的库存,或者其价格可能远远超出患者的承受能力,尤其是长期使用。
由于 Alkaptonuria 是一种极其罕见的疾病,大多数医疗系统都不提供治疗补贴,患者和家庭只能独自承担费用负担。
通用型 尼替西酮- 安全、有效、经济实惠
对于 碱通尿患者的好消息是 非专利药尼替西酮现在可以在多个规范市场上轻松买到,而且与品牌药具有生物等效性。这意味着,与品牌药相比,非专利药具有类似的
- 活性成分
- 强度和剂量
- 安全简介
- 有效性
- 100% 正品
所有这些都只需极少的成本,而且很容易获得!
Medspartner 如何支持人们获得负担得起的尼替西酮
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进口尼替西农是否合法?
是,个人进口非专利药 尼替西酮 在许多国家都是合法的。大多数国家允许患者凭有效处方和证明文件进口少量处方药供个人使用。
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治疗碱丙通尿向前迈进了一步
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