Medicamentos asequibles para la enfermedad de Wilson: ventajas del tratamiento y vías de acceso

La enfermedad de Wilson es un trastorno hereditario poco frecuente en el que el organismo es incapaz de eliminar el exceso de cobre, lo que provoca una acumulación tóxica en órganos como el hígado, el cerebro y los ojos. Es un trastorno hereditario poco frecuente que afecta a 1 de cada 30.000 personas. Y sin el tratamiento adecuado, los niveles elevados de cobre pueden causar daños orgánicos potencialmente mortales.

Afortunadamente, con un diagnóstico precoz y un tratamiento coherente, las personas con enfermedad de Wilson pueden llevar una vida plena y sana. Pero sigue habiendo un obstáculo importante La asequibilidad.

En este blog, vamos a explorar los medicamentos disponibles de forma asequible, garantizando el acceso mundial a tratamientos para la enfermedad de Wilson.

¿Cuáles son las causas de la enfermedad de Wilson?

La enfermedad de Wilson es un trastorno genético grave causado por un defecto en el gen ATP7B. Se hereda con un patrón autosómico recesivo. Esto significa que ambos progenitores deben transmitir el mismo gen anómalo al hijo para que aparezca la enfermedad. Muchas veces los que sólo tienen un gen anormal no muestran signos de la enfermedad pero son portadores. Aunque la enfermedad de Wilson no tiene cura, existen tratamientos para controlarla.

Tratamiento de la enfermedad de Wilson 

La mayoría de los enfermos de Wilson pueden llevar una vida plena y sana con un diagnóstico precoz y un tratamiento continuo. Empezar el tratamiento a tiempo reduce enormemente el riesgo de daños duraderos en el hígado o el cerebro. Pero para muchas familias, el coste de los medicamentos esenciales puede ser una carga importante.

Los medicamentos para la enfermedad de Wilson actúan eliminando el cobre acumulado en el organismo o impidiendo su absorción.

Existen tres medicamentos principales para tratar la enfermedad de Wilson.

Penicilamina

• La penicilamina es un agente quelante que se utiliza para eliminar el cobre del organismo. 
• Hace que el exceso de cobre del organismo se elimine por la orina. 
  
  

Trientine

• La trientina es una alternativa a la penicilamina. 
• También es un agente quelante que elimina el cobre del organismo, pero tiene algo menos de efectos secundarios.

A la mayoría de los pacientes se les prescribe penicilamina o trientina en función de su tolerancia.

Zinc

• El zinc es una opción en algunos casos. Actúa impidiendo que el intestino absorba el cobre de los alimentos. 

¿Por qué son tan caros los medicamentos para la enfermedad de Wilson?

Designación de enfermedad rara

Dado que la enfermedad de Wilson afecta a menos de 1 de cada 30.000 personas en todo el mundo, sus medicamentos se clasifican como "medicamentos huérfanos", que suelen tener una competencia limitada y grandes incentivos de desarrollo, lo que conlleva precios más elevados.

Monopolios de marca

En algunas regiones, sólo una o dos empresas poseen los derechos de comercialización, especialmente para las formulaciones de trientina. Sin competencia de genéricos, los precios siguen siendo elevados, superando a menudo entre 75.000 y 180.000 dólares anuales.

Indisponibilidad local

Algunos países carecen de distribuidores locales o sólo distribuyen los medicamentos en los hospitales, lo que puede no ser reembolsado por los seguros o los sistemas públicos de salud.

Altos márgenes y costes de distribución

Incluso cuando los genéricos están disponibles a nivel internacional, los precios locales pueden incluir márgenes de beneficio del importador, tasas logísticas y costes de manipulación de la farmacia, lo que eleva los precios muy por encima de los costes de fabricación.

Programas de alivio y acceso de los fabricantes a los medicamentos para la enfermedad de Wilson

1. Programa de asistencia al paciente de Bausch Health
   Bausch Health, el fabricante de penicilamina (Syprine®) como Trientina (Cuprimine®) en EE.UU., ofrece un Programa de Asistencia al Paciente (PAP) para pacientes sin seguro o con seguro insuficiente.
   Requisitos - Residentes en EE.UU., en función de los ingresos, no deben tener un seguro que cubra la medicación.
   
   
2. Fundaciones de enfermedades raras y programas de copago

Algunas organizaciones proporcionan ayuda financiera para enfermedades raras/huérfanasaunque no estén directamente vinculadas al fabricante.
Ejemplos -

• Fundación HealthWell - Fondo de Enfermedades Raras
• Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) - tiene programas en colaboración con fabricantes de medicamentos.
• El Fondo de Asistencia (TAF) - Puede ofrecer ayuda en función de la disponibilidad de fondos.

Personal Importación de genéricos asequibles cuando las opciones locales son demasiado caras

Muchos países permiten la importación personal de medicamentos asequibles que salvan vidas desde otras zonas geográficas cuando las opciones locales no son asequibles, no están disponibles o no son adecuadas para un paciente. Medspartner facilita la importación personal de medicamentos asequibles para la enfermedad de Wilson a pacientes con una receta válida de un profesional sanitario local y otros documentos esenciales exigidos por la legislación local del paciente.

He aquí una tabla comparativa de costes que muestra costes de los medicamentos genéricos para la enfermedad de Wilson (Trientina, Penicilamina, Acetato de Zinc) a través del programa de importación de Medspartnerjunto con precios internacionales aproximados.

Ventajas de los medicamentos genéricos para la enfermedad de Wilson

Ahorro de costes - El enorme ahorro de costes pone el medicamento al alcance de los pacientes con dificultades económicas.

Calidad garantizada Estos genéricos proceden de fabricantes indios aprobados por la FDA/EMA, que ofrecen una alta calidad.

Importación conforme - Los pedidos sólo se tramitan con la diligencia debida según la normativa del país de origen.

Opciones asequibles para el tratamiento de la enfermedad de Wilson a su alcance

Trientina, penicilamina y acetato de zinc son salvavidas para quienes padecen la enfermedad de Wilson, pero su coste puede suponer un obstáculo para muchos. El lado positivo es que existen opciones asequibles y seguras en países como la India, a las que pueden acceder los pacientes internacionales a través de la importación personal. En Medspartner, ayudamos a los pacientes que se enfrentan a obstáculos económicos a acceder a estos medicamentos seguros y eficaces.

Escríbanos hoy mismo para explorar formas seguras y asequibles de adquirir versiones asequibles de los medicamentos para la enfermedad de Wilson.